非肿瘤疾病治疗基因治疗药物产业深度调研及未来发展现状趋势.docxVIP

非肿瘤疾病治疗基因治疗药物产业深度调研及未来发展现状趋势 基因治疗行业发展概况 （一）基因治疗概念 基因治疗也称为细胞和基因治疗（CellandGeneTherapy，简称CGT，不包括未经基因修饰的干细胞等广义的细胞疗法），是一种利用基因治疗载体将外源的治疗性基因转导至细胞，再通过外源基因的转录和翻译，改变细胞原有基因表达以治疗疾病的方法。其作用方式一般包括：①用正常基因替代致病基因；②使致病基因失活；③导入新的或经过改造的基因。 基因治疗药物主要包括基因治疗载体产品、基因修饰的细胞产品，以及具有特定功能的溶瘤病毒产品。目前临床试验阶段的基因治疗产品主要针对恶性肿瘤、罕见遗传性疾病等适应症