使用核酸酶靶向的IDLV的精确整合.pdfVIP

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2023-05-08 发布于北京
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使用核酸酶靶向的IDLV的精确整合.pdf

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本发明涉及包含核酸的整合缺陷型慢病毒载体(IDLV)，所述核酸在5LTR序列和3LTR序列之间包含至少一个核输出信号序列；至少一个目标核酸序列；以及至少一个核酸酶位点。本发明还涉及包含所述IDLV的分离细胞，包含所述IDLV或所述分离细胞的药物组合物，以及它们在治疗选自免疫性疾病、病毒性感染、肿瘤或血液病的疾病；和/或由有此需要的个体中因缺乏蛋白质或存在异常的非功能性蛋白质而引起的疾病中的药物用途。

(19)中华人民共和国国家知识产权局 (12)发明专利申请 (10)申请公布号 CN 114430777 A (43)申请公布日 2022.05.03 (21)申请号 202080064053.3 A ·萨卡尔　 (22)申请日 2020.0