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减轻FKRP心脏毒性的基因治疗表达系统.pdfVIP

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  • 2023-05-10 发布于四川
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减轻FKRP心脏毒性的基因治疗表达系统.pdf

    本发明涉及用于全身施用的表达系统，其包含编码FKRP蛋白的序列，和：‑允许在骨骼肌中以治疗上可接受的水平表达FKRP的启动子序列和在心脏中表达的miRNA的靶序列；或，‑允许在骨骼肌中以治疗上可接受的水平表达FKRP并在心脏中以毒性上可接受的水平呈现启动子活性的启动子序列；及其用于治疗与FKRP缺陷相关的各种疾病的用途。

    (19)国家知识产权局 (12)发明专利申请 (10)申请公布号 CN 114521143 A (43)申请公布日 2022.05.20 (21)申请号 202080064766.X 伊莎贝尔 ·理查德　 (22)申请日 2020.09.18

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