用于GLUT1表达的腺相关病毒载体及其用途.pdfVIP

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2023-05-15 发布于四川
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用于GLUT1表达的腺相关病毒载体及其用途.pdf

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本文提供的是使用重组腺相关病毒(rAAV)病毒体作为表达GLUT1蛋白或其功能变体的载体，用于GLUT1缺乏综合征和相关病症的基因疗法。rAAV病毒体可以使用内皮特异性启动子，例如FLT‑1或Tie‑1启动子。衣壳可以是AAV6、AA8、AAV9、AAVrh.74或AAVrh.10衣壳或其功能变体。可以使用其它启动子或衣壳。进一步提供的是例如通过大脑内和/或静脉内的rAAV病毒体的治疗方法，以及其它组合物和方法。

(19)国家知识产权局 (12)发明专利申请 (10)申请公布号 CN 116113700 A (43)申请公布日 2023.05.12 (21)申请号 202180057450.2 (74)专利代理机构中国贸促会专利商标事务所