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用于治疗糖原贮积症的组合物和方法.pdfVIP

用于治疗糖原贮积症的组合物和方法.pdf

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    本公开涉及可用于治疗糖原贮积症，如II型糖原贮积症，在本文中也称为庞贝氏病的组合物和方法。使用本公开的所述组合物和方法，可向患有庞贝氏病的患者(例如，哺乳动物患者，如人类患者)施用含有编码酸性α‑葡萄糖苷酶的转基因的病毒载体，如腺相关病毒(AAV)载体。

    (19)国家知识产权局 (12)发明专利申请 (10)申请公布号 CN 114828858 A (43)申请公布日 2022.07.29 (21)申请号 202080086069.4 (74)专利代理机构 北京市金杜律师事务所

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