布鲁顿氏酪氨酸激酶的基于TALEN和基于CRISPR/CAS的基因编辑.pdfVIP

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  • 2023-05-30 发布于四川
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布鲁顿氏酪氨酸激酶的基于TALEN和基于CRISPR/CAS的基因编辑.pdf

本公开提供了改善的基因组编辑组合物和用于编辑人类BTK基因的方法。本公开还提供了用于预防、治疗或缓解X‑连锁无丙种球蛋白血症(XLA)的至少一种症状的基因组编辑的细胞。

(19)中华人民共和国国家知识产权局 (12)发明专利申请 (10)申请公布号 CN 112469823 A (43)申请公布日 2021.03.09 (21)申请号 201980038650.6 (74)专利代理机构 北京英赛嘉华知识产权代理

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