GalNAc-寡核苷酸缀合物和皂苷的治疗性组合及其用途.pdfVIP

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  • 2023-06-02 发布于四川
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GalNAc-寡核苷酸缀合物和皂苷的治疗性组合及其用途.pdf

本发明涉及一种药物组合,该药物组合包含:效应分子和ASGPR的配体的缀合物,其中该ASGPR的配体包含至少一个GalNAc部分;以及单糖链或双糖链三萜苷型的皂苷。本发明还涉及一种包含该缀合物和该皂苷的药物组合物。另外,本发明涉及本发明的药物组合或药物组合物,其用作药物或用于在治疗或预防其中表达产物涉及以下基因中的任一种或多种的疾病或健康问题中使用:apoB、TTR、PCSK9、ALAS1、ATS、GO、CCS、HBV的X基因、HBV的S基因、AAT和LDH,和/或用于在治疗或预防以下中使用:癌症

(19)国家知识产权局 (12)发明专利申请 (10)申请公布号 CN 116194148 A (43)申请公布日 2023.05.30 (21)申请号 202180052532.8 (74)专利代理机构 北京英赛嘉华知识产权代理

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