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检验基因治疗总结第1页/共93页 2传统疗法与基因治疗传统治疗方法药物治疗手术治疗放射治疗理疗新的生物治疗： 基因治疗 (gene therapy)第2页/共93页 3Gene Therapy什么是基因治疗？怎样进行基因治疗 ?基因治疗存在哪些问题? 第3页/共93页 4基因治疗的概念：经典概念：将具有正常功能的基因置换或增补患者体内缺陷的基因，从而达到治疗疾病的目的。广义概念：将某种遗传物质转移至患者体内，使其在体内表达，最终达到治疗疾病的目的，均称之为基因治疗。第4页/共93页 51、遗传病（Inherited disorders）：ADA缺陷的严重联合免疫缺陷症（SCID）,血友病，家族性高胆固醇血症，囊性纤维变性，Gaucher症等2、恶性肿瘤：恶性黑色素瘤，成神经细胞瘤，白血病，肾癌，卵巢癌等3、感染性疾病（Infectious diseases）：艾滋病4、其它：血管病,etcWhat can gene therapy be applied to?第5页/共93页 Statistic of gene therapy protocols and patients第6页/共93页 7基因治疗的必要条件发病机制在DNA水平上已经清楚要转移的基因已经克隆分离，其表达产物有详尽的了解该基因正常表达的组织可在体外进行遗传操作第7页/共93页 8治疗什