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本发明提供了一种遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性疾病的基因治疗系统，利用CRISPR/Cas9系统治疗hATTR，选择了可适用于该疾病人转甲状腺素蛋白(transthyretin,TTR)基因治疗的Nme2Cas9应用于该系统，同时优化设计了高效gRNA，实现对功能基因的敲除，显示出强大的抑制突变TTR表达的能力，表现出该系统在治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性疾病方面的应用前景。
(19)中华人民共和国国家知识产权局
(12)发明专利申请
(10)申请公布号 CN 112795595 A
(43)申请公布日 2021.05.14
(21)申请号 202011556490.5 A61P 25/28 (2006.01)
(22)申请日 2
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