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基因编辑技术最新进展
人体内已命名的基因共有 25000 多条，目前已知一部分基因（3000）的突变
会引起各类疾病。对于此类疾病的治疗，最本质的手段是通过一些方法将突变后
的遗传物质矫正回原来的状态。这类方法被称为遗传疗法 （genetic therapies ）。
目前最广泛的遗传疗法手段为：1. 以病毒载体感染方式引导的源基因导入；2.
以 RNA 干扰方式引导的目的基因表达下调。这些手段在治疗严重复合型免疫缺陷
疾病（SCID）以及 Wiskott-Aldrich 综合征方面获得了成功。尽管如此， RNAi
技术在应用的广泛性上还存在局限。
基因编辑技术（ge
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