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提供了与基因编辑蛋白的胞内递送相关的方法和组合物。本发明涉及用于将诸如Cas9或Cas12等的基因编辑多肽离体或体内转运到细胞中的组合物和方法。本发明包括靶向活性基因编辑(TAGE)剂，所述靶向活性基因编辑剂包含胞外细胞膜结合部分，例如与胞外细胞膜结合分子(例如，细胞表面分子)特异性结合的抗原结合多肽、细胞穿透肽(CPP)、配体或其组合，以及识别核酸序列的定点修饰多肽。所述胞外细胞膜结合部分(例如，抗原结合多肽、CPP或配体)与所述定点修饰多肽稳定缔合，使得所述定点修饰多肽能够被内化到细胞中，诸
(19)中华人民共和国国家知识产权局
(12)发明专利申请
(10)申请公布号 CN 114026123 A
(43)申请公布日 2022.02.08
(21)申请号 202080037791.9 (71)申请人 光点治疗公司
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