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基因中的选择性剪接事件可产生非生产性或较低生产性的mRNA转录物,并且可靶向基因中的所述选择性剪接事件的治疗剂可调节患者中的功能性蛋白质的表达水平和/或抑制异常的蛋白质表达。本文提供了通过调节mRNA前体的剪接来调节靶肽序列的表达水平的组合物和方法。本文还提供了通过调节mRNA前体的剪接来治疗由于功能性靶蛋白的量或活性不足所引起的疾病或疾患的组合物和方法。
(19)中华人民共和国国家知识产权局
(12)发明专利申请
(10)申请公布号 CN 114025848 A
(43)申请公布日 2022.02.08
(21)申请号 202080045541.X (74)专利代理机构 北京安信方达知识产权代理
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