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提供了一种核酸反式剪接分子,所述分子可以用具有天然存在的序列且不含引起眼部疾病的缺陷或突变的外显子替代靶标哺乳动物眼部基因中携带所述缺陷或突变的外显子。所述反式剪接分子包括3转录终止子结构域,所述结构域增强反式剪接的效率。3TTD包含三螺旋结构域和tRNA样结构域。
(19)中华人民共和国国家知识产权局
(12)发明专利申请
(10)申请公布号 CN 114040974 A
(43)申请公布日 2022.02.11
(21)申请号 202080044745.1 (74)专利代理机构 中国专利代理(香港)有限公
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