可用于治疗庞贝病的组合物.pdfVIP

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2023-06-17 发布于四川
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提供了一种可用于治疗II型糖原贮积病(庞贝)病的重组腺相关病毒(rAAV)。所述rAAV包括AAV衣壳，所述AAV衣壳靶向肌肉、心脏、肾脏和中枢神经系统中的至少一种的细胞并且所述AAV衣壳中包装有载体基因组，所述载体基因组包括在调控序列的控制下编码嵌合融合蛋白的核酸序列，所述嵌合融合蛋白包括信号肽和与人酸性a‑葡萄糖苷酶hGAA780I蛋白融合的vIGF2肽，所述调控序列指导所述嵌合融合蛋白的表达。还提供了制造和使用此rAAV的方法。

(19)中华人民共和国国家知识产权局 (12)发明专利申请 (10)申请公布号 CN 114072515 A (43)申请公布日 2022.02.18 (21)申请号 202080049015.0 H ·V ·杜　R ·戈特沙尔　