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本公开内容提供了在细胞中表达转基因的方法、在有此需要的对象中治疗病症的方法以及药物组合物。特别地,该方法包括使细胞(例如患有例如囊性纤维化的病症的对象的细胞)和与AAV转导的增强因子组合的重组腺相关病毒(rAAV)接触,在一个实施方案中,该病毒包含AV.TL65衣壳蛋白和包含转基因的多核苷酸,从而在细胞中表达该转基因。本公开内容还提供了包含与一种或更多种增强因子组合的rAAV的药物组合物,在一个实施方案中,该rAAV包含AV.TL65衣壳蛋白和包含转基因的多核苷酸。
(19)中华人民共和国国家知识产权局
(12)发明专利申请
(10)申请公布号 CN 114340683 A
(43)申请公布日 2022.04.12
(21)申请号 202080043579.3 (72)发明人 约翰 ·F ·恩格尔哈特 颜子颖
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