可用于治疗异染性脑白质营养不良的组合物.pdfVIP

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2023-06-17 发布于四川
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可用于治疗异染性脑白质营养不良的组合物.pdf

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提供具有AAVhu68衣壳和载体基因组的重组腺相关病毒(rAAV)，所述载体基因组包含编码功能性人芳基硫酸酯酶A(ARSA)的核酸序列。还提供可用于生产rAAV的生产系统，包含所述rAAV的药物组合物，以及经由将有效量的所述rAAV施用于有需要的受试者，治疗患有异染性脑白质营养不良的受试者、或改善异染性脑白质营养不良的症状、或延迟异染性脑白质营养不良的进展的方法。

(19)中华人民共和国国家知识产权局 (12)发明专利申请 (10)申请公布号 CN 114072129 A (43)申请公布日 2022.02.18 (21)申请号 202080048744.4 (74)专利代理机构中国专利代理(香港)有限公