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本公开描述用于改变与Rett综合征(RETT)相关的突变的组合物和方法。本文提供使用与向导多核苷酸协同作用的碱基编辑器(例如，ABE8)的组合物和方法，所述碱基编辑器包含多核苷酸可编程核苷酸结合结构域和核碱基编辑结构域。本文还提供用于编辑靶标核苷酸序列的核碱基的碱基编辑器系统。
(19)中华人民共和国国家知识产权局
(12)发明专利申请
(10)申请公布号 CN 114206395 A
(43)申请公布日 2022.03.18
(21)申请号 202080052684.3 (74)专利代理机构 北京戈程知识产权代理有限
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