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- 2023-06-17 发布于四川
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本发明涉及适用于体内递送治疗基因的重组病毒载体领域。描述了一种腺相关病毒(AAV)载体，其包含(i)人生长激素内含子3(hGHi3)序列，(ii)突触蛋白启动子序列和/或(iii)颗粒蛋白前体3非翻译区(UTR)序列，其与编码感兴趣的多肽的多核苷酸序列有效连接。此类载体的具体用途在于增强感兴趣的多肽如颗粒蛋白前体(PGRN)的表达，以治疗具有基因突变或低于生理上正常水平的内在多肽水平的受试者。
(19)国家知识产权局
(12)发明专利申请
(10)申请公布号 CN 114450413 A
(43)申请公布日 2022.05.06
(21)申请号 202080067598.X (74)专利代理机构 隆天知识产权代理有限公司
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