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- 2023-06-17 发布于四川
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本公开的多个方面涉及用于在细胞或受试者中表达因子H蛋白(或其变体)的组合物和方法。在一些实施方案中,本公开提供了包含编码因子H蛋白变体的转基因和一个或多个调节序列的分离的核酸和rAAV。在一些实施方案中,本文所述的组合物可用于治疗患有与因子H缺乏相关的疾病的受试者。
(19)中华人民共和国国家知识产权局
(12)发明专利申请
(10)申请公布号 CN 113924313 A
(43)申请公布日 2022.01.11
(21)申请号 202080027888.1 (74)专利代理机构 隆天知识产权代理有限公司
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