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- 2023-07-07 发布于四川
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本申请描述了一种用于递送和表达转基因的具有线性连续结构的ceDNA载体。所述ceDNA载体包含两侧是两个ITR序列的表达盒，其中所述表达盒编码转基因，所述转基因编码PAH蛋白。一些ceDNA载体进一步包含顺式调控元件，包括调控开关。本文进一步提供了使用所述ceDNA载体进行可靠的体外、离体和体内PAH蛋白的基因表达的方法和细胞系。本文提供了包含可用于在细胞、组织或受试者中表达PAH蛋白的ceDNA载体的方法和组合物，以及用表达PAH蛋白的所述ceDNA载体治疗疾病的方法。这种PAH蛋白可以表达用
(19)中华人民共和国国家知识产权局
(12)发明专利申请
(10)申请公布号 CN 113874508 A
(43)申请公布日 2021.12.31
(21)申请号 202080035845.8 (74)专利代理机构 北京市金杜律师事务所
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