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本发明适用于药物技术领域，提供了一种Bax抑制剂1在治疗肌萎缩侧索硬化症中的用途，包括BI1在制备预防和/或治疗肌萎缩侧索硬化症药物中的用途。本发明发现BI1抑制SOD1G93A诱导的NSC‑34细胞凋亡以及Cyto‑C释放、BAX的线粒体转运及TDP‑43的核逆转和线粒体异常；抑制TDP‑43降解以及病理性TDP‑43在外泌体中的传播；BI1能够激活自噬并降低SOD1G93A诱导的活性氧水平；BI1与TDP‑43相互作用抑制细胞凋亡；揭示了BI1通过介导TDP43调控ALS发病机制的重要作用，
(19)国家知识产权局
(12)发明专利申请
(10)申请公布号 CN 116459272 A
(43)申请公布日 2023.07.21
(21)申请号 202310500437.0
(22)申请日 2023.05.06
(71)申请人 吉林大学
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