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用于治疗法布里病的组合物和方法.pdfVIP

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  • 2023-08-30 发布于四川
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用于治疗法布里病的组合物和方法.pdf

    本文提供了编码功能性人α‑半乳糖苷酶A(hGLA)的多核苷酸序列和含有这些编码序列的表达盒。还提供了载体，如具有载体基因组的重组腺相关病毒(rAAV)载体，所述载体基因组包括与一个或多个调节序列可操作地连接的hGLA编码序列。此外，提供了含有这些表达盒和rAAV的组合物，以及使用这些组合物治疗法布里病的方法。

    (19)国家知识产权局 (12)发明专利申请 (10)申请公布号 CN 116669774 A (43)申请公布日 2023.08.29 (21)申请号 202180081451.0 (74)专利代理机构 中国专利代理(香港)有限公

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