肝脏靶向性多功能载体的构建及其急性肝脏免疫损伤的基因治疗的中期报告.docxVIP

肝脏靶向性多功能载体的构建及其急性肝脏免疫损伤的基因治疗的中期报告 本研究旨在构建一种肝脏靶向性多功能载体，并运用基因治疗方法治疗急性肝脏免疫损伤，目前已完成中期报告。 研究方法： 1. 构建肝脏靶向性多功能载体：采用聚乳酸-羟丙基甲基丙烯酸(PDLLA-HPMA)共聚物作为基础材料，通过化学修饰得到能够特异性结合肝素受体的肝素化PDLLA-HPMA共聚物。随后将该肝素化共聚物与载药基因质粒进行电吸附，得到肝脏靶向性多功能载体。 2. 实验建立急性肝脏免疫损伤模型：通过注射丙酮酸、鱼精蛋白等药物诱导小鼠急性肝脏免疫损伤，建立模型。 3. 基因治疗：将肝脏靶向性多功能载体载药基因质粒注射至急性肝脏免疫损伤小鼠的肝脏部位，进行基因治疗。 中期结果： 1. 成功构建肝脏靶向性多功能载体并获取载药基因质粒。 2. 成功建立急性肝脏免疫损伤小鼠模型。 3. 进行基因治疗后，观察到小鼠血清中转氨酶ALT、AST水平明显下降，肝脏组织病理学检查示肝脏病变减轻，肝脏细胞炎症反应减弱。 结论： 本研究成功构建了肝脏靶向性多功能载体，并在急性肝脏免疫损伤小鼠模型中进行了基因治疗。中期结果表明该多功能载体具有针对性和治疗效果，为进一步研究肝脏靶向性基因治疗提供了实验依据。