一种化合物、缀合物、组合物以及它们的用途.pdfVIP

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  • 2023-10-11 发布于四川
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一种化合物、缀合物、组合物以及它们的用途.pdf

本公开涉及药物领域,具体涉及一种化合物、缀合物、组合物以及它们的用途。所述化合物具有式(Ia)所示结构。通过将本公开提供的化合物缀合至寡核苷酸形成本公开提供的缀合物。本公开提供的缀合物能够高度有效地靶向到肝脏,并对肝脏靶基因的表达产生有效抑制,可用于治疗和/或预防肝源性疾病,具有比对照载体更高的体内活性,更稳定持久的药效作用且预期具有优良的安全性和低动物水平毒性。

(19)国家知识产权局 (12)发明专利申请 (10)申请公布号 CN 116854753 A (43)申请公布日 2023.10.10 (21)申请号 202310645292.3 A61K 31/713 (2006.01)

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