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本发明属于基因编辑领域，具体公开了一种dCasX蛋白核酸酶、重组载体及其应用，本发明中的dCasX蛋白核酸酶的氨基酸序列为SEQIDNO.1所示的序列。本发明还提供了一种包括上述dCasX蛋白核酸酶的重组载体，该重组载体通过腺相关病毒(AAV)递送到低氧小鼠视网膜病变模型(OIR)的玻璃体，有效阻断了低氧诱导视网膜Pik3cd基因的表达(p110δ)，进而抑制了低氧诱导视网膜病理性新生血管的形成，为制备治疗视网膜新生血管疾病的基因编辑类药物奠定了坚实的基础。
(19)国家知识产权局
(12)发明专利申请
(10)申请公布号 CN 116926043 A
(43)申请公布日 2023.10.24
(21)申请号 202310672193.4 C12N 15/12 (2006.01)
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