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101例重型β-地中海贫血临床研究的中期报告
该报告描述了101例重型β-地中海贫血(β-TM)患者的临床研究。研究包括评估患者的基本情况、治疗方案和治疗效果。以下是报告中的主要发现和结论:
1. 101例患者中,56.4%为男性,43.6%为女性。平均年龄为21.5岁,最小年龄为3年,最大年龄为45年。
2. 多数患者(92.1%)在7岁之前被诊断为β-TM。其他患者在10岁以下或20岁以下被诊断为β-TM。
3. 79.2%的患者接受了输血治疗,25.7%的患者接受了脾切除手术。
4. 平均每个患者接受了14次输血,平均年龄为6.2岁开始输血。最高铁负荷(Tf)在11岁时出现峰值。
5. 77.2%的患者有过三联疫苗,但只有25.7%的患者在7岁或以上完成了所有疫苗接种。
6. 在随访期间,12.9%的患者死亡,主要原因为心脏病和感染病。
7. 最终结局显示,56例患者达到了铁过载的治疗目标。
结论:
该研究指出,早期诊断和治疗 β-TM 至关重要。及时给予输血和螯合治疗可以减轻临床症状并提高生存率。此外,接种疫苗可以预防感染,从而为患者减轻负担。最终,铁过载治疗是重要的治疗策略,可以帮助患者达到治疗目标。
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