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小分子赋能干细胞治疗 化学重编程邓宏魁教授 - MedChemExpress 干细胞疗法进展 ■ 干细胞与干细胞疗法干细胞是一种未分化的细胞，具有分化为多种类型细胞的潜力。干细胞疗法是一种利用干细胞或其衍生细胞，对患病、失调或者损失组织进行修复的移植治疗方法。干细胞具有多向分化潜能以及免疫调节能力，其应用疗法弥补了目前传统化学药物的不足，在结肠炎、糖尿病、关节炎、肝硬化、肾脏、心脏病、慢性阻塞性肺疾病等慢性疾病的治疗带来了新希望[1]。因此随着技术和研究的发展，干细胞疗法领域的优势日益凸显，受到了很高的关注[1] 。目前全球已有超 40 款干细胞药物上市，涉及适应症广泛，包括膝关节软骨损伤、移植物抗宿主病、I 型糖尿病等 (表 1)。 ? 表 1. 部分上市干细胞产品信息 ■ 诱导多能干细胞诱导多能干细胞 (induced Pluripotent Stem Cells, iPSCs) 是干细胞的一种，通过基因编辑将终末分化的体细胞去分化重编程获得[2]。诱导多能干细胞技术的问世解决了免疫排斥的风险和伦理争议的问题，因此 2006 年日本科学家中山伸弥报道以来，iPSCs 就成为了干细胞研究领域的研究热点。目前临床实验中有 111 项 iPSCs 相关的在研项目[3]，主要应用于治疗退行性疾病和对损伤组织、细胞的修复，例如脊髓损伤、黄斑病变、血小板减少症、关节软骨损伤等疾病[