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用于治疗神经病变的基因疗法及其应用.pdfVIP

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  • 2023-11-11 发布于四川
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用于治疗神经病变的基因疗法及其应用.pdf

    本发明属于基因治疗领域，具体涉及用于治疗神经病变的基因疗法及其应用。本发明提供了一种基因疗法，该基因疗法涉及一种重组核酸分子，其编码人葡糖脑苷脂酶GCase和神经营养因子，本发明还提供了包含重组核酸分子的重组载体、重组腺相关病毒、宿主细胞和药物组合物，其用于治疗涉及GCase活性降低导致的神经病变，如帕金森和II型、III型高雪氏病，通过系统性注射或局部注射给药的方式，能够有效的提高使用对象体内的GCase活性和神经元的抗损伤、抗凋亡能力。

    (19)国家知识产权局 (12)发明专利申请 (10)申请公布号 CN 117018231 A (43)申请公布日 2023.11.10 (21)申请号 202311039041.7 A61P 25/16 (2006.01)

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