基因治疗技术与应用演示文稿.pptVIP

ADA缺陷病的分子机制腺苷脱氨酶（ADA）催化腺嘌呤核苷（A）和脱氧腺嘌呤核苷（dA）脱氨，生成次黄嘌呤核苷和脱氧次黄嘌呤核苷。ADA缺陷→脱氧腺嘌呤核苷酸代谢受阻→dATP↑→抑制核糖核苷还原酶活性→阻止DNA复制和修复→导致细胞死亡，对淋巴细胞毒性最强本文档共84页；当前第59页；编辑于星期六\2点26分本文档共84页；当前第60页；编辑于星期六\2点26分3.1.2恶性肿瘤的基因治疗一、抑制和杀伤肿瘤细胞自杀基因疗法（TK、CD基因）抑制癌基因的表达（反义RNA、核酶、细胞内抗体）恢复抑癌基因的功能（p53、Rb基因）抗肿瘤血管形成本文档共84页；当前第61页；编辑于星期六\2点26分二、肿瘤细胞的基因“修饰”导入细胞因子基因导入MHC基因和共刺激分子基因三、调节和增强机体的免疫功能细胞因子基因导入免疫细胞基因修饰的树突状细胞分泌免疫毒素的T淋巴细胞肿瘤DNA疫苗本文档共84页；当前第62页；编辑于星期六\2点26分3.1.3病毒性疾病的基因治疗针对病毒:诱导对病毒RNA的降解抑制病毒与宿主细胞结合干扰病毒基因组的转录起始和调控抑制病毒基因组的复制和蛋白质合成RNA干扰技术本文档共84页；当前第63页；编辑于星期六\2点26分3.2.1中国的基因治疗