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本发明属于基因治疗技术领域，具体涉及一种抑制PCSK9表达的siRNA分子及其应用。具体为抑制PCSK9表达的siRNA分子(包括互补形成双链区的正义链和反义链)及其药物组合物。上述siRNA分子对PCSK9基因具有较高的沉默效率和持久的沉默效果，可应用于制备用于抑制PCSK9的蛋白表达的产品，制备用于降低血清中低密度脂蛋白或低密度脂蛋白胆固醇浓度的产品，以及制备用于缓解由PSCK9基因介导的疾病的症状的产品。
(19)国家知识产权局
(12)发明专利申请
(10)申请公布号CN117384907A
(43)申请公布日2024.01.12
(21)申请号202311686000.7A61P35/04(2006.01)
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