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基于CRISPR_CAS9技术的LRRK2基因调控细胞移植对帕金森病大鼠模型的疗效和机制研究.pdfVIP

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  • 2024-03-19 发布于江苏
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基于CRISPR_CAS9技术的LRRK2基因调控细胞移植对帕金森病大鼠模型的疗效和机制研究.pdf

    摘要

    目的：帕金森病是全球第二大中枢神经系统退行性病变，多发于中老年人。目前基

    因治疗在前期临床试验中未发现与目的基因、病毒载体相关的并发症，很可能成为帕金

    森病治疗可行的新方法。LRRK2在帕金森病中可能作为联系遗传与环境这两大因素的

    核心和共同通路，在帕金森病发病机制中影响α-突触核蛋白并与其共同介导神经元的变

    性。移植后的细胞有可能受到α-突触核蛋白毒性作用影响其功能。本研究基于

    CRISPR/Cas9技术敲除移植细胞中的LRRK2基因后探讨其在帕金森病大鼠模

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