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核酸、药物组合物与缀合物及制备方法和用途.pdfVIP

核酸、药物组合物与缀合物及制备方法和用途.pdf

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    本公开提供了一种抑制前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin9型(PCSK9)基因表达的siRNA，含有该siRNA的药物组合物和缀合物。所述siRNA中的每个核苷酸各自独立地为修饰或未修饰的核苷酸，该siRNA含有正义链和反义链，所述正义链含有核苷酸序列I，所述核苷酸序列I与SEQIDNO:1所示的核苷酸序列长度相等，且不多于3个核苷酸差异，所述反义链含有核苷酸序列II，所述核苷酸序列II与SEQIDNO:2所示的核苷酸序列长度相等，且不多于3个核苷酸差异。本公开提供的siRNA及其药

    (19)国家知识产权局

    (12)发明专利申请

    (10)申请公布号CN117701564A

    (43)申请公布日2024.03.15

    (21)申请号202311628556.0(51)Int.Cl.

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