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中国临床医学真实世界研究施行规范

一、本文概述

《中国临床医学真实世界研究施行规范》旨在建立一套适用于中国国情的临床医学真实世界研究（Real-WorldEvidence,RWE）的施行标准与操作规范。随着医疗技术的不断发展和大数据时代的到来，真实世界研究在药物研发、医疗器械评价、临床决策支持等方面发挥着越来越重要的作用。本文将对真实世界研究的定义、特点、原则、方法、质量控制等方面进行详细介绍，为开展高质量的真实世界研究提供指导，以促进我国医疗卫生事业的持续发展和创新。通过本规范的推广与实施，我们期望能推动中国真实世界研究与国际接轨，为全球医疗健康领域的进步做出贡献。

二、真实世界研究的基本原则

真实世界研究（Real-WorldStudy,RWS）是在实际医疗环境中，针对患者真实疾病状态下的临床治疗效果和安全性进行的研究。它强调在实际临床实践中收集数据，以反映药物或医疗干预措施在广泛患者群体中的实际效果。与传统的随机对照试验（RCT）相比，真实世界研究更侧重于实际应用和外部有效性。

在进行真实世界研究时，必须遵循一系列基本原则，以确保研究的质量和可靠性。首先是代表性原则，即研究样本应能代表目标人群，包括患者的疾病特征、治疗方式和医疗环境等。这要求研究者在选择研究对象时要充分考虑其广泛性和多样性。

其次是实用性原则，即研究应关注实际临床实践中遇到的问题和解决方案，而非理想化的试验条件。这意味着研究者需要在实际操作中收集数据，而不是在理想化的环境中进行模拟。

再次是伦理性原则，即研究必须遵循医学伦理和患者权益保护的规定。研究者应确保患者的知情同意权得到尊重，同时保护患者的隐私和信息安全。

最后是透明度原则，即研究过程和结果应公开透明，便于其他研究者验证和重复。这要求研究者在研究设计、数据收集和分析、结果解释和报告等方面都保持透明，以便其他研究者能够理解和评估研究的可信度和价值。

遵循这些基本原则，真实世界研究才能为临床决策提供有力支持，推动医学科学的进步和发展。这些原则也为研究者提供了明确的指导和规范，有助于确保研究的科学性和规范性。

三、真实世界研究的设计与实施

真实世界研究（Real-WorldStudy,RWS）是一种在真实世界环境下，针对实际使用的医疗产品或干预措施进行的研究。与传统的随机对照试验（RCT）相比，RWS更贴近患者的实际治疗过程，能够提供更丰富、更真实的临床证据。因此，在《中国临床医学真实世界研究施行规范》中，对RWS的设计与实施提出了明确的要求和指导。

在设计阶段，RWS应明确研究目标、研究问题和研究假设。同时，应充分考虑患者群体的特征，包括年龄、性别、疾病类型、病情严重程度等，以确保研究结果的广泛性和适用性。还应明确研究的主要结局指标和次要结局指标，以及相应的评估方法和时间节点。

在实施阶段，RWS应遵循科学、规范、严谨的原则。应建立完善的数据收集和管理体系，确保数据的准确性、完整性和可追溯性。应合理选择研究样本，确保样本的代表性和均衡性。同时，应严格遵循研究方案，确保研究的科学性和有效性。还应加强质量控制和风险管理，及时发现和解决问题，确保研究的安全性和可靠性。

在数据分析阶段，RWS应采用合适的统计方法和分析策略，以揭示数据背后的规律和趋势。应充分考虑数据的复杂性和不确定性，进行合理的假设检验和置信区间估计。还应注重结果的解释和呈现，确保结果的清晰、准确和易于理解。

真实世界研究的设计与实施是一项复杂而严谨的工作。只有遵循科学、规范、严谨的原则，才能确保研究结果的可靠性、有效性和适用性。也有助于推动临床医学的发展和进步，为患者提供更好的医疗服务。

四、真实世界研究的伦理与法规要求

真实世界研究作为一种重要的医学研究方法，必须严格遵守伦理与法规要求，确保研究过程的合法性和研究的道德性。在进行真实世界研究时，研究者应遵循以下伦理与法规要求：

研究者应确保研究对象的权益得到充分保障。在获取研究对象的信息和同意时，研究者应遵循知情同意原则，向研究对象提供充分的信息，使其能够理解研究的性质、目的、风险、益处以及拒绝参与或随时退出研究的权利。同时，研究者应尊重研究对象的隐私权，确保个人信息的安全性和保密性。

真实世界研究应遵循伦理审查的要求。在进行研究前，研究者应向伦理审查机构提交研究方案，经过伦理审查机构的审查和批准后，方可开展研究。伦理审查机构应对研究方案的科学性、伦理性、合规性进行审查，确保研究符合伦理原则和法规要求。

真实世界研究还应遵循法规要求。研究者应确保研究活动符合相关法律法规的规定，如《药品管理法》《医疗器械监督管理条例》等。同时，研究者还应关注研究过程中可能出现的伦理和法律问题，如数据保护、利益冲突等，并采取相应措施加以解决。

真实世界研究应重视伦理与法规的持续培训和指导。研究者应