原创力文档- 15
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- 2024-03-20 发布于四川
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本发明的目的是提供能够高效地使人抗肌萎缩蛋白基因的第55、45、50以及44号外显子发生跳跃的药剂。本发明涉及反义核酸。本发明提供能够使人抗肌萎缩蛋白基因的第55、45、50以及44号外显子发生跳跃的反义寡聚物。本发明还提供一种肌营养不良治疗用医药组合物，其是以反义寡聚物、该反义寡聚物的药学上可允许的盐或水和物作为有效成分。
(19)国家知识产权局
(12)发明专利申请
(10)申请公布号CN117721110A
(43)申请公布日2024.03.19
(21)申请号202311738073.6(51)Int.Cl.
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