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儿童神经母细胞瘤的基因敲除药物筛选

一、引言

神经母细胞瘤（Neuroblastoma，NB）是一种起源于胚胎神经嵴的儿童常见恶性肿瘤，约占儿童恶性肿瘤的8%-10%。NB具有高度异质性，预后差异较大。目前，针对NB的治疗手段主要包括手术、化疗、放疗、免疫治疗和靶向治疗等。然而，由于NB的发病机制尚未完全阐明，且缺乏特异性的分子靶点，使得现有治疗效果并不理想。因此，寻找新的治疗策略和药物靶点成为当前研究的热点。

基因敲除技术是一种重要的基因功能研究方法，通过敲除特定基因，观察其对生物体表型的影响，从而揭示基因的功能。近年来，基因编辑技术如CRISPR/Cas9系统的发展，为基因敲除研究提供了强大的工具。在儿童神经母细胞瘤的研究中，基因敲除技术已经取得了一定的进展。本文将综述儿童神经母细胞瘤的基因敲除药物筛选的研究进展，以期为临床治疗提供新的思路。

二、基因敲除技术在儿童神经母细胞瘤研究中的应用

1.MYCN基因扩增的敲除

MYCN基因是儿童神经母细胞瘤的关键癌基因，约25%的NB患者存在MYCN基因扩增。MYCN基因扩增与NB的发病机制密切相关，因此，针对MYCN基因的敲除研究具有重要的临床意义。研究表明，利用CRISPR/Cas9系统敲除MYCN基因可显著抑制NB细胞的增殖、侵袭和迁移能力，并促进细胞凋亡。此外，MYCN基因敲除还可增强NB细胞对