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本发明提供了化合物，这些化合物包含至少一种与反义化合物(AC)缀合的环状细胞穿透肽(cCPP)。该AC调节RNA转录物的剪接。例如，该AC诱导外显子跳跃。外显子跳跃可导致蛋白质的表达或活性下调。外显子跳跃可引起所得mRNA的移码。该移码可得到提前终止密码子。该移码可导致无义介导的衰变。
(19)国家知识产权局
(12)发明专利申请
(10)申请公布号CN117915957A
(43)申请公布日2024.04.19
(21)申请号202280041112.4(87)PCT国际申请的公布数据
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