医疗行业IgA肾病全景分析报告：国内百万级患者基数，IgAN掘金启航.pdf

目录

CONTENTS

1：IgA肾病病理、发病机制、现有治疗简介

2：IgA肾病创新疗法机制及对应管线

3：投资建议：关注在研布局进度领先企业

4：风险提示

2

IgA肾病：以IgA沉积为特征的肾小球疾病

IgA肾病主要特征为免疫球蛋白A（IgA）在肾脏中的积聚，无症状血尿伴不同程度的蛋白尿是最常见的临床表现，疾病多始发于青壮年，20-40

岁患者占比约80%。IgA肾病是我国最常见的原发性肾小球疾病，占原发性肾病约35%-50%。从患者数来看，据沙利文报告数据全球IgA肾病患者

人数由2015年的880万人增加至2020年的930万人，其中我国约占220万人；预计2030年全球患病人数达到1020万人，中国约达240万人。在美国

IgA肾病属于罕见病，患者基数不大，仅约13万-15万患者数，相比之下，我国确诊为IgA肾病的存量患者数百万级别群体基数庞大。

图表1：IgA肾病病理学概览

资料：《NovelTreatmentParadigms:PrimaryIgANephropathy》，平安证券研究所3

IgA肾病发病机制：“多重打击假说”

IgA肾病的“多重打击假说”。IgA肾病的发病机制尚未明确，目前被广泛接受的理论认为，IgA肾病是多种机制共同导致的，而非单一机制，

被称为“多重打击假说”。此假说有4个环节①肾小球IgA属于IgA1亚类，表现为不完全糖基化（半乳糖缺陷型IgA1，Gd-IgA1），首个环节为

遗传决定的致病性Gd-IgA1产生并积聚；②免疫系统合成针对这些Gd-IgA1的抗体；③自身抗体与IgA1结合形成免疫复合物；④免疫复合物在肾

小球系膜沉积，引起系膜细胞激活并释放醛固酮、血管紧张素Ⅱ、促炎细胞因子（白介素介素IL-6）和生长因子TGF-β，导致系膜细胞增殖和

补体途径激活，最终导致肾小球损伤。图表2：IgA肾病的“多重打击假说”

资料：《ImmuneabnormalitiesinIgAnephropathy》，平安证券研究所4

IgA肾病现有治疗：优化支持性治疗方案

IgA肾病治疗方式主要是优化支持性治疗。尽管IgA临床和病理特点具有高度异质性，但所有IgA患者的共同治疗目标是延缓疾病进展和肾功能

进一步下降。2021版KDIGO指南指出对于没有变异形式的原发性IgA患者，治疗方式主要是优化支持性治疗，即控制血压、指导生活方式(包括

低盐饮食、戒烟、控制体重、适当运动等)、血管紧张素转换酶抑制剂/血管紧张素受体拮抗剂（ACEi/ARB）至最大耐受剂量、评估心血管风险，

并在必要时启动使用免疫抑制剂治疗。免疫抑制剂对于IgA的治疗价值仍具有争议，研究认为糖皮质激素对降低蛋白尿有显著影响，但长期延

缓ESRD进展的获益结论不一，且不良事件相对常见。关于免疫抑制剂，除环磷酰胺仅适用于伴有新月体病变及快速进展的临床病程的患者，霉

酚酸酯(MycophenolateMofetil,MMF)、羟氯喹(Hydroxychloroquine,HCQ)被证实对于中国IgA患者有特殊获益外，其他免疫抑制剂(如硫唑

图表4：最大支持治疗后仍处于进展高风险的IgA患者的管理方式

嘌呤、环孢素)的疗效及安全性仍有待研究证实。

图表3：IgA肾病治疗主要方式为优化支持性治疗

资料：KDIGO2021版指南，《CurrenttreatmentofIgAnephropathy》，平安证券研究所5

目录

CONTENTS

1：IgA肾病病理、发病机制、现有治疗简介

2：IgA肾病创新疗法机制及对应管线

3：投资建议：关注在研布局进度领先企业

4：风