临床研究设计专家讲座.pptx

临床试验研究;内容提要;某制药企业开发了一个治疗抑郁症新药，欲与抚慰剂对照进行Ⅱ期临床试验，初步评价新药临床疗效和安全性。按《药品注册管理方法》要求，样本含量需要200例，考虑20%脱落率，最终样本含量确定为240例，治疗组和对照组各120例。

这么确定样本量是否正确？脱落率一定要考虑到20%吗？10%能够吗？;某制药企业开发了一个治疗糖尿病新药，欲与二甲双胍对照在四个临床试验中心进行Ⅱ期临床试验，初步评价新药改进餐后血糖临床疗效和安全性。样本含量为240例，每个中心60例。经抽签决定，第1、4中心负责观察新药组，第2、3中心负责观察对照组。

这么进行随机化是否正确？应该怎样做？;某制药企业开发了一个治疗感冒中药，名为抗感胶囊，欲与感冒清热颗粒对照，进行Ⅱ期临床试验。

怎样设计双盲试验？;某医师搜集30例肺癌术后患者生存情况，有1例因地址更改无法随访到患者，他设计了以下几个处理方法：①把该病例去掉；②把这例患者写入SPSS数据，但末次随访时间空白，让SPSS自动去分析；③因为某一天（如年9月1日）想随访这例患者不过没有随访到，所以将末次随访时间写为随访当日日期。

另欲分析肺癌术后患者中位生存期，计算结果为10个月，不过检验原始数据发觉，生存时间为10个月这个患者一直存活到随访结束，似乎与中位生存期定义相矛盾。

请问：

1.该医师对这例失访患者处理是否恰当？为何？正确处理方法是什么？

2.另有1例患者死于脑梗死，生存分析时应怎样处理？

3.该医师发觉是否与中位生存期定义相矛盾？为何？;某项研究欲比较糖尿病视网膜病变不一样病程阶段中医证候分布有何不一样，共选取糖尿病患者750例，其中DR亚临床期、非增殖期及增殖期各250例，研究者详细问询了全部患者106种中医症候，并将各症候按照无、轻、中、重分为4个等级。

对此问题分析，研究者提出了3种方案：

①分别对DR亚临床期、非增殖期及增殖期患者中医症候进行指标聚类，比较DR不一样临床分期症候指标聚类区分；

②分别对DR亚临床期、非增殖期及增殖期患者中医症候进行主成份分析，比较DR不一样临床分期中医症候主成份区分；

③分别对DR亚临床期、非增殖期及增殖期患者中医症候进行因子分析，比较DR不一样临床分期中医症候公因子区分。

请辨析这3种方案是否适当，为何？;为了比较甲磺酸托烷司琼和盐酸托烷司琼控制由顺铂、多柔比星化疗所致胃肠道反应疗效和不良反应，现选取40例接收含顺铂和(或)多柔比星化疗肿瘤患者进行试验研究。

从充分利用每个受试者，尽可能排除非试验原因（如病情、年纪、性别等）干扰方面考虑，课题组分别提出了下面5种试验设计类型，你认为采取哪种设计很好？

设计1，成组设计：将40例肿瘤患者随机地均分成2组，一组给甲磺酸托烷司琼，另一组给盐酸托烷司琼。

设计2，条件相近者配对设计：可将40例肿瘤患者按病情、性别、年纪等各方面都相同或靠近每两个患者配成一对，用随机方法决定其中一个患者接收甲磺酸托烷司琼，另一个患者接收盐酸托烷司琼。;设计3，40例肿瘤患者第一个化疗周期先用甲磺酸托烷司琼，经过一段时间后在下一个化疗周期用盐酸托烷司琼，即采取“本身配对设计”。

设计4，将40例肿瘤患者完全随机地分成2组，用随机方法决定第一组20例患者使用两种药次序，如先甲磺酸托烷司琼后盐酸托烷司琼，则第2组20例患者用药次序相反。每次用药前后观察指标取值，即采取“成组交叉设计”。

设计5，将40例肿瘤患者按病情、年纪、性别等配成20对，用随机方法决定每一对中2个患者使用两种药次序，如其中一个患者用药次序是先甲磺酸托烷司琼后盐酸托烷司琼，则另一患者用药次序恰好相反，每次用药前后观察指标取值，即采取“配对交叉设计”。;二、临床试验特点和特征;2.1临床试验与临床治疗区分;2.2中医学体系和西医学体系几点差异;2.3中医药随机临床试验质量;2.4中医药临床疗效评价中存在问题;2.5影响中医药疗效评价原因;不一样研究设计类型因果论证强度排序;临床研究证据分级

Hierarchyofclinicalresearchevidence;三、临床试验相关法律、法规;中华人民共和国药品管理法实施条例

药品注册管理方法

中药、天然药品分类及申报资料要求

化学药品注册分类及申报资料要求

生物制品注册分类及申报资料项目要求

药品补充申请注册事项及申报资料要求;3.2新药研究相关管理规范;3.3管理机构;3.4临床试验设计应遵照伦理指南;赫尔辛基宣言;3.5临床试验应遵照伦理学标