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多分组资料倾向指数匹配法的探索性研究研究生:王永吉导师:夏结来教授辅导老师:蔡宏伟讲师2009年12月开题论证报告

报告内容研究背景1立论依据2研究内容与方案3计划安排4

研究背景随机对照试验(RCT)是临床试验的金标准RCT限制:样本、时间、费用、伦理学因素非随机研究是RCT的有益补充存在的问题:选择偏倚、混杂偏倚解决问题的途径:倾向指数(PropensityScore)

研究背景—倾向指数的基本概念倾向指数的定义:在给定协变量条件下,将任意一个研究对象划分到处理组或者对照组的条件概率目的:均衡组间协变量,减少由于协变量不均衡导致的偏倚

研究背景—倾向指数的常用方法匹配(matching)分层(stratification)协变量校正(covariateadjustment)

立论依据—课题的研究意义在流行病学研究和日常的临床实践中,大多数数据都是观察性数据,能够反映医疗实践中实际存在的疾病谱,获取成本低,但由于组间混杂因素的不均衡而无法利用,在实际中,很多临床资料都是三分类或者多分类的,通过倾向指数调整,可以将它们作为循证医学的诊疗依据某些临床试验可能由于伦理因素、受试者病情、实际操作等问题无法进行实现随机化,特别是医疗器械的临床评价,可以通过倾向指数方法进行校正

立论依据—国内外研究现状国内只有个别学者对倾向指数方法简单介绍和模拟测试,没有运用倾向指数方法实际应用的相关文献国外已经将倾向指数方法应用在队列研究、病例对照研究以及经济学等研究领域中,而且近年来使用倾向指数方法的研究呈不断增长的趋势

立论依据—国内外研究现状

立论依据—国内外研究现状根据国外学者研究,匹配法是倾向指数方法中最适用的方法探讨了匹配方法的选择和匹配半径的设置、分层法中层数的设定等问题

立论依据—国内外研究现状倾向指数模型评价存在争议应用倾向指数方法后组间协变量均衡效果评价方法存在争议多分组资料倾向指数方法的实现以及实际应用还属空白

研究内容主要尝试对多分组资料倾向指数匹配法进行研究和模拟探讨多分组资料倾向指数匹配法中匹配方法的选择和卡钳(匹配半径)的确定问题探讨多分组资料应用倾向指数方法后组间协变量均衡效果的评价方法

研究方案—技术路线建立多分类logistic回归模型采用MonteCarlo模拟技术模拟试验结合实例检验和评价所建模型

研究方案—倾向指数的研究步骤

一、以处理因素为应变量,混杂因素为自变量来构建logistic回归模型二、计算倾向指数三、通过倾向指数方法均衡组间协变量的分布四、评价倾向指数方法应用前后组间协变量的均衡性五、选择方法进行统计分析

多分组资料倾向指数匹配法的实现多分组资料应用倾向指数方法后组间协变量均衡性评价的方法研究内容—课题的创新点和难点

目前研究进展查阅、学习总结了倾向指数方法的相关文献20余篇就两分组倾向指数匹配法的计算机程序实现以及匹配后组间协变量的均衡性评价方法进行了初步研究

目前研究进展H1N1疫苗共有10个中心,其中15ug与安慰剂组共5900例受试者表1匹配前后组间协变量均衡性比较结果━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━性别年龄是否易感分组──────────────────────────匹配前匹配后匹配前匹配后匹配前匹配后──────────────────────────────────15ug0.00010.069.00010.39220.0060.0167与安慰剂━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━

预期结果尝试将理论研究通过编写程序实现计算机自动化发表倾向指数相关研究论文1-2篇

计划安排2009.7-2010.1查阅文献、采集数据,资料收集、整理2010.2-2010.6理论推演,

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