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腺相关病毒

引言

腺相关病毒（AAVs）是一种复制缺陷型细小病毒，其生产性感染需要腺病毒或疱疹病毒的辅助。AAV

无辅助病毒系统（AAVHelper-FreeSystem）可以生产出无需辅助病毒的重组人血清型2型腺相关病毒

（AAV-2）。AAVHELPER-FREESYSTEM利用已经明确用于调节AAV复制和表达的腺病毒基因产物，

并且这些基因产物能通过转染引进宿主细胞。在AAVHELPER-FREESYSTEM中，生产具感染性的AAV

病毒颗粒所需的腺病毒基因产物（例如：E2A,E4和VARNA基因）大部分由和人AAV-2载体ＤＮＡ共转

染进细胞的pHelper质粒提供，其余的腺病毒基因产物由稳定表达腺病毒E1基因的AAV-293宿主细胞提

供。本系统包括通过改良HEK293腺相关病毒生产能力而衍生出的AAV-293细胞。通过消除对活的辅助

病毒的需求，AAVHelper-FreeSystem提供一个更安全，更纯净和更便利的替代逆转录病毒和腺病毒的基

因传递系统。

野生型AAV-2基因组由病毒rep和cap基因（分别编