【研报】肿瘤领域药物开发早期热门靶点研究报告（AACR+2023-2024）.docx

关于智慧芽生物医药

智慧芽生物医药作为行业的创新先锋，精心构建了由Synapse新药情报库、Bio生物序列数据库和Chemical化学结构数据库三大核心产品组成的综合数据服务平台。这一平台旨在为生物医药领域的全产业链条提供全面、精确、实时且遵循统一标准的全生命周期数据服务，以支持行业内的科研、开发、生产和商业决策。

通过运用前沿的大数据和人工智能技术，结合生物医药领域专家的深入洞察和严格审核，智慧芽生物医药实现了对产业链数据的高效集成和精准处理。我们的生物医药产品系列已经建立了一个全球范围内的实时数据更新机制，能够从广泛的网络资源中提取关键的原始数据，确保为生物医药行业的各个环节提供全面、深入的数据支持和解决方案。

欢迎免费试用！

目录

前言

第一章肿瘤领域早期开发热门靶点概览第二章合成致死领域

第三章表观遗传调控-EED

第四章STING通路检查点-ENPP1

第五章综合应激反应-PERK第六章细胞凋亡-Mcl-1

第七章KRAS信号通路-SOS1

参考资料

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前言

肿瘤领域药物开发，是全球新药研发重点方向，临床占比与资源投入极高。目前，在我国抗肿瘤药物的开发占比甚至要高于美国，是大部分国内新药研发机构/企业必争之地。

抗肿瘤药物开发的一项重要工作内容，就是靶点的选择。热门靶点的进展，本行业从业人员须持续跟踪，由此可了解当前国内外药物研发竞争程度，同时也对相应热门品种进行多维度综合评估，以确认靶点潜力与产品价值。

据此，总结近年来肿瘤领域药物开发早期热门靶点，结合智慧芽新药情报库最新收录内容，筛选并总结早期热门靶点及相关重点信息。

免责声明

由于数据源泄露、统计周期差异以及搜索方法的不同，报告中的数据可能存在一定误差，故仅供参考。如由此引发的商业损失，本报告将不承担任何责任。报告意见反馈：pengli@

第一章肿瘤领域早期开发热门靶点概览

肿瘤领域是全球药物研发重点赛道

肿瘤领域的药物研发，是全球持续高热的新药研发赛道。2024年1月，美国FDA发布了2023年批准上市的新药报告《NewDrugTherapyApprovals2023》，据该报告统计，2023全年美国CDER批准了55种新药，其中，肿瘤药物共计12款，占比＞20%。

图1.1-1美国FDA新药批准情况及抗肿瘤药物占比（2023）

图片源：2023inreview:FDAapprovalsofnewmedicinesFDA-《NewDrugTherapyApprovals2023》

2024年2月，中国NMPA发布了《2023年度药品审评报告》，其中，在批准的化学药品IND

1448件中，抗肿瘤药物占比35.98%，建议批准的化学药品NDA186件中，抗肿瘤药物占比

22.04%。另，自2020年《药品注册管理办法》（总局第27号令）实施以来，截止到2023年共有95个药品附条件批准上市，涉及107个适应症，其中抗肿瘤药占比最多，高达79%。同样，生物药领域肿瘤适应症开发的新药也是高占比。

图1.1-22023年批准化学药品IND及建议批准NDA数量分布（NMPA）

图片源：NMPA-《2023年度药品审评报告》

肿瘤新药研发，竞争已前延至早期

AACR年会是全球规模最大的癌症研究会议之一，聚集了来自全球各地高质量的肿瘤学研究阶段成果和临床进展。与ASCO等会议不同，AACR更加聚焦在临床早期以及临床前阶段，更加体现与初探产品的未来潜力。伴随着中国国内创新药水平的不断提升，国内新药研发已将目光和参与热情更多的聚焦于每年的AACR。

通过“智慧芽-新药情报库”，检索进入“转化医学”，学术会议选择“AACR2024”，可查询到1257条转化医学信息；再进一步将主题限定到“药物发现/临床前”，进一步收敛信息至792条，具体如下。

图1.2-1智慧芽-新药情报库AACR统计数据

图片源：

基于上述搜索，“智慧芽-新药情报库”输出统计分析如下：1）药物类型依次为小分子化药

＞ADC＞单抗＞双抗；2）排名前5的靶点依次为EGFR、HER2、PD-L1、PD-1、KRASG12D；3）排名前5的药物依次为替莫唑胺、仑伐替尼、哌柏西利、帕博利珠单抗、索托拉西布。

从上述排序可以看出，不论是药物类型、靶点、还是确切的药物，排名靠前的均为行业内公认的、耳熟能详的赛道及品种，甚至已经取得了极大的研发及商业成功。而对于一个领域早期药物开发，更多的应是那些初步展露锋芒、工业界正在快速投入的细化领域和方向。进一步对研发靶点进行梳理，按发布信息数量从高到低进行排序，依次为EGFR、CDK4、USP1、KRA