基于mRNA-LNP技术的（细胞）免疫治疗产品开发指南.pdfVIP

CCSB38

CS65.020.20

团体标准

T/FDSAXXXXX—XXXX

基于mRNA-LNP技术的（细胞）免疫治

疗产品开发指南

GuidelinesforthedevelopmentofCellimmunotherapyproductsbasedonmRNA-

LNPtechnology

（征求意见稿）

XXXX-XX-XX发布XXXX-XX-XX实施

中国食品药品企业质量安全促进会发布

T/FDSAXXXX—202X

目次

前言III

引言IV

1范围1

2规范性引用文件1

3术语和定义2

4缩略语5

5mRNA-LNP制备及质量控制6

5.1模板质粒序列设计与合成6

5.2模板质粒序列设计与合成质量控制7

5.3建立种子批系统7

5.4种子库检定和稳定性研究8

5.5模板质粒制备8

5.6模板质粒质量控制8

5.7质粒DNA线性化11

5.8线性化质粒DNA原液质量控制11

5.9mRNA合成12

5.10mRNA合成质量控制14

5.11mRNA纯化19

5.12mRNA原液质量控制20

5.13脂质纳米颗粒Mix配方与mRNA包封/装载及纯化24

5.14纳米颗粒质量控制26

5.15mRNA-LNP制剂处方以及工艺26

5.16mRNA-LNP成品质量控制28

6工程化免疫细胞制备及质量控制33

6.1供者细胞的获取、收集与运输33

6.2供者细胞收集质量控制34

6.3T/NK细胞分选与激活35

6.4mRNA-LNP转染T/NK细胞及CAR-T/NK细胞扩增35

I

T/FDSAXXXX—202X

6.5CAR-T/NK细胞半成品或中间细胞产物的质量控制36

6.6CAR-T/NK细胞收获与成品分装36

6.7CAR-T/NK细胞成品质量控制与放行36

7功能验证40

7.1动物实验40

7.2临床研究/临床试验46

8物料管理48

8.1试剂和生物活性分子48

8.2耗材和包装材料49

9生产环境与设备49

9.1厂址选择和总平面布置49

9.2工艺设计50

9.3洁净区域环境