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证候类中药新药临床研究技术指导原则

证候（简称证）是对疾病（泛指非健康）发展到一定阶段的病因、病性、病位及病势等的高度概括，

具体表现为一组有内在联系的症状和体征，是中医临床诊断和治疗的依据。为了更好地传承和发扬中医

药特色和优势，国家药品监督管理局根据药品注册相关法规，特制定《证候类中药新药临床研究技术指

导原则》（以下简称《指导原则》）。

证候类中药新药是指主治为证候的中药复方制剂新药。《指导原则》旨在为证候类中药新药临床试

验的开展和有效性、安全性评价提供基础性指导，其正文内容中的每一个原则性要求都可以随着后续研

究的不断深入，进一步丰富和发展为更详实具体的技术标准。

一、证候类中药新药的处方来源及基本要求

证候类中药新药的处方应来源于临床实践，符合中医药理论，体现理、法、方、药相一致的原则。

证候类中药新药申请临床试验应有充分的人用历史证明性文献材料，包括处方来源、组方合理性、临床

应用情况（包括提供临床实践完善处方的演变过程）、功能主治、用法用量等相关内容。如拟开发的证

候类中药新药是来源于中医临床经验的积累，针对临床常见基本证候的，应提供相关证明；如是源于医

案中对比分析研究所发现的相对成熟有效的处方，应提供典型医案和系列医案；如具有一定临床研究基

础且有相应数据证明的成熟有效的处方，应提供相关临床研究总结报告，该总结报告应明确具体中医证

候、疗效特点和安全性信息；如是源于国家科技立项的临床研究成果，应提供临床研究部分的总结资料

及相关的成果鉴定材料。

证候类中药新药立项开发时，应注意评估与已上市同类药品的临床价值差异，以明确其是否具备

临床开发价值。

二、证候类中药新药的临床定位

证候类中药新药临床应定位于消除、改善或控制具有内在关联性的一组疾病的主要临床症状、体

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征等，也可定位于通过证候改善达到疾病治疗等目的。

三、证候类中药新药的证候诊断

拟开发新药的中医证候确定应有与之相关的临床实践基础，并应遵循中医药理论。

中医证候诊断标准可以参照有关国家标准、行业标准或团体标准等进行制定，如无适用的诊断标

准，可自行制定并经专家论证达成共识。证候诊断构成要素可采用定性或半定量方式，或主次症的方法，

鼓励制定具有中医特色的证候诊断量表，并可根据具体研究内容辅以客观诊断指标。

四、证候类中药新药的基本研究思路及试验设计

（一）基本研究思路

证候类中药新药临床研究可有多种模式，如单纯中医证候研究模式、中医病证结合研究模式或中

医证统西医病的研究模式，无论何种研究模式，证候类中药新药研究均应对所研究证候的动态变化规律

及相关西医疾病所处特定阶段要有明确的界定。

1.单纯中医证候研究

选择符合某个中医证候诊断标准的适应人群进行研究，观察药物对该中医证候所涉及的症状、体

征以及相关指标的改善情况。

2.中医病证研究

在符合某一中医疾病诊断标准的基础上，选取该病的某一证候进行研究，观察药物对该证候所涉

及的症状、体征以及相关指标的改善情况。

3.证病结合研究

在中医“异病同治”“以证统病”诊治思维模式的指导下，基于不同疾病发生发展过程中的某个

阶段出现有相同病机特点、相似证候要素的，可以在同一证候下选择至少3个不同西医疾病来进行研

究，突出以证候为中心的设计理念，观察药物对中医证候疗效以及西医疾病的疗效。

（二）设计考虑

1.纳入标准

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纳入标准的制定，应考虑到临床试验目的以及实施过程，包括应符合相关诊断标准的规定，受试者

在病情、病程等基线一致性方面的规定。建议纳入