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单臂试验支持注册的抗肿瘤创新药进入关键试验前临床方面沟通交流技术指导原则--第1页

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目录

一、背景.

二、资料准备

三、沟通交流会议讨论的核心问题.

1.前期安全性数据.

2.剂量选择.

3.单臂试验适用性.

4.关键试验方案设计

5.IRC章程

6.预期上市条件.

7.其他问题.

四、会后要求

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一、背景

随着肿瘤诊疗领域中精准医学的不断进展，患者人群的

定义逐步由原来的组织学分型发展到分子分型，因此，一些

特定分子分型的患者人数显著少于既往由组织学分型界定

的患者数量；另一方面，药物研发技术水平不断提高，越来

越多的新药是根据疾病的分子病理学机制针对特定的靶点

而设计，有效性显著高于传统的标准化疗。通常，单臂试验

（singlearmtrial,SAT）设计相比随机对照试验（randomized

controlledtrial,RCT）不仅可以减少样本量，也可缩短疗效评

价时间，显著缩短临床研发时间。因此，越来越多的企业希

望以单臂试验支持疗效突出药物的药品上市许可申请。

根据《药品注册管理办法》（国家市场监督管理总局令

第27号）第十六条，申请人在药物临床试验申请前、药物

临床试验过程中以及药品上市许可申请前等关键阶段，可以

就重大问题与药品审评中心等专业技术机构进行沟通交流。

为切实鼓励创新，保障抗肿瘤药以充分科学依据开展关键单

臂试验，帮助申请人提高研发效率并与中心更高效地沟通，

制定本指导原则，以期为计划以单臂试验支持上市的抗肿瘤

药进入关键试验（即支持药品上市许可申请的临床试验）前

临床方面沟通交流提供资料准备建议和技术指导。

本指导原则适用于抗肿瘤治疗性药物，不涵盖细胞治疗

和基因治疗产品。

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本指导原则仅代表药品监管部门当前的观点和认知。随

着科学试验的进展，本指导原则中的相关内容将不断完善与

更新。

应用本指导原则时，还请同时参考药物临床试验质量管

理规范（GCP）、国际人用药品注册技术协调会（ICH）和其

他国内外已发布的相关指导原则。

二、资料准备

申请人应在申请沟通交流前准备以下资料：

1.已开展的临床试验概况。需包含详细试验设计（至少

包括题目、试验人群、给药设计、样本量和试验终点等）和

试验实施状态。

2.已开展的临床试验安全性和耐受性数据分析。建议包

括耐受性特征（如剂量限制性毒性）、主要不良反应，重要

器官毒性，以及剂量-暴露量-不良反应特征等。建议参照安

全性总结报告的撰写原则，进行简要概括。

3.已