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基因、细胞和RNA疗法
概况报告
2024年第二季度数据报告
2024年7月
目
目录
引言03
2024年第二季度关键要点
04
2024年第二季度关键亮点
05
管线概述
13
基因疗法管线
14
非基因修饰细胞疗法管线
20
RNA疗法管线
24
交易概述
29
初创公司融资
31
即将发生的催化事件
33
附录
34
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引言
引言
尽管存在着一些挑战，2024年第二季度概况报告显示该领域仍以持续增长和发展为主旋律。第二季度获批的主要疗法包括美国的两款新RNA疗法：一款是治疗骨髓增生异常综合征的Rytelo，另一款是用于预防RSV（呼吸道合胞病毒）感染的mRESVIA。然而，本季度未有任何新基因或细胞疗法获批。管线规模仍然保持稳健，此类治疗模式共有4047款疗法正在开发中。基因疗法（包括基因修饰细胞疗法）所占份额最大，为51%，其次是RNA疗法，为27%，非基因修饰细胞疗法为22%。
肿瘤学和罕见病仍然是首要的关注领域，基因和细胞疗法尤其如此。对于RNA疗法，罕见病排在目标疾病的首位，其次是抗感染类适应症。我们注意到交易和融资活动中出现了一定的下滑。第二季度交易总数较第一季度下降20%，为100笔，主要受融资交易下降39%的影响。尽管六笔交易的融资总额略有增加，达2.663亿美元，但早期（种子轮和A轮）
融资额有所下降。
总之，尽管先进疗法领域面临一定的短期挑战，特别是在融资方面，但临床管线仍然保持强劲并呈现多样化。RNA领域疗法持续获批，各种治疗模式持续开发，这表明重要的未满足医疗需求有望得到解决。
DavidBarrett,法学博士，
美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)首席执行官
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基因、细胞和
基因、细胞和RNA疗法概况报告
2024年第二季度要点总结
2024年第二季度新获批疗法主要集中在RNA领域
肿瘤学和罕见病
继续处于细胞和基因疗法开发的前沿
受融资大幅减少的影响，从事先进分子疗法开发的公司的
交易量出现下滑
?两款新RNA疗法在美国获批：一款是Rytelo(imetelstat)，该药物为寡核苷酸端粒酶抑制剂，用于治疗骨髓增生异常综合征，另一款是mRNA疫苗mRESVIA，用于预防呼吸道合胞病毒(RSV)感染。
?第二季度未见新基因疗法或细胞疗法获批
?与前几个季度情况一致，细胞（非基因修饰）和基因（包括基因修饰细胞疗法）疗法项目最大的两个目标适应症群仍是肿瘤学与罕见病
?在罕见病领域，基因疗法开发更侧重于肿瘤罕见病，而细胞疗法开发则侧重于非肿瘤适应症
?2024年第二季度共完成100笔交易，较2024年第一季度下降20%，较2023年同期下降15%
?尽管联盟和收购交易量大幅增长，但2024年第二季度的融资却下降了39%，为52笔交易
?2024年第二季度种子轮和A轮融资小幅增长11%，达2.663亿美元，但交易活动持续下降，此类融资由2024年第一季度的
8笔降为2024年二季度的6笔
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基因、细胞和
基因、细胞和RNA疗法概况报告
2024年第二季度主要亮点
获批的基因、细胞和RNA疗法
在全球范围内，用于临床的药物：
25%
?31款基因疗法获批（包括基因修饰细胞疗法）
52%?30款RNA疗法获批
52%
23%-Geron开发的寡核苷酸端粒酶抑制
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