地中海贫血基因治疗产品临床试验技术指导原则.pdf

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一、概述1

二、临床试验设计要点2

（一）一般考虑2

1.临床病史和现有最佳治疗情况3

2.受试者3

3.合并用药4

（二）探索性临床试验4

1.给药方案5

2.药效动力学研究5

（三）关键临床试验6

1.有效性评价6

2.安全性评价7

3.样本量8

三、风险管理8

参考文献9

2一、概述

3地中海贫血（以下简称地贫），是由珠蛋白基因缺

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