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医疗行业基因编辑技术在罕见病治疗中的应用方案
TOC\o1-2\h\u3539第1章基因编辑技术概述 3
300311.1基因编辑技术发展历程 3
139871.2基因编辑技术原理及分类 3
97291.2.1限制性内切酶基因编辑技术 3
117161.2.2人工设计蛋白基因编辑技术 3
12961.2.3CRISPR/Cas9基因编辑技术 3
89251.3基因编辑技术在医疗领域的应用前景 3
205011.3.1单基因遗传病治疗 4
80671.3.2细胞疗法 4
110461.3.3疫苗研发 4
237811.3.4基因治疗药物开发 4
16995第2章罕见病概述 4
306282.1罕见病定义及分类 4
258282.2罕见病的流行病学特征 4
316282.3罕见病治疗现状与挑战 5
19469第3章基因编辑技术在罕见病治疗中的理论基础 5
199863.1罕见病的遗传学基础 5
68053.2基因编辑技术的选择与优化 6
301463.3基因编辑技术在罕见病治疗中的可行性分析 6
14538第4章基因编辑技术在遗传性血液病治疗中的应用 6
281534.1遗传性血液病概述 6
81394.2基因编辑技术在β地中海贫血治疗中的应用 7
290924.2.1基因编辑技术原理 7
296594.2.2基因编辑技术在β地中海贫血治疗中的应用策略 7
155874.2.3研究进展与应用案例 7
35724.3基因编辑技术在杜氏肌营养不良治疗中的应用 7
12064.3.1基因编辑技术原理 7
223374.3.2基因编辑技术在杜氏肌营养不良治疗中的应用策略 7
74574.3.3研究进展与应用案例 8
11566第5章基因编辑技术在遗传性代谢病治疗中的应用 8
187965.1遗传性代谢病概述 8
315335.2基因编辑技术在庞贝病治疗中的应用 8
203325.2.1CRISPR/Cas9技术在GAA基因修复中的应用 8
244135.2.2基因递送载体优化 8
281445.3基因编辑技术在戈谢病治疗中的应用 8
65845.3.1利用CRISPR/Cas9技术修复GBA基因 8
60925.3.2基因编辑与基因治疗结合 9
167625.3.3研究新型基因编辑工具 9
8223第6章基因编辑技术在神经遗传病治疗中的应用 9
232526.1神经遗传病概述 9
106816.2基因编辑技术在亨廷顿病治疗中的应用 9
305106.2.1基因编辑技术原理 9
314446.2.2基因编辑技术在亨廷顿病治疗中的应用 9
72986.3基因编辑技术在肌萎缩侧索硬化症治疗中的应用 10
80646.3.1基因编辑技术原理 10
216636.3.2基因编辑技术在肌萎缩侧索硬化症治疗中的应用 10
22634第7章基因编辑技术在遗传性眼病治疗中的应用 10
28867.1遗传性眼病概述 10
2337.2基因编辑技术在遗传性视网膜变性治疗中的应用 10
231787.2.1基因编辑技术原理 10
119007.2.2基因编辑技术在遗传性视网膜变性治疗中的应用 10
78967.3基因编辑技术在遗传性角膜营养不良治疗中的应用 11
74477.3.1基因编辑技术原理 11
144827.3.2基因编辑技术在遗传性角膜营养不良治疗中的应用 11
22255第8章基因编辑技术在免疫缺陷病治疗中的应用 11
202538.1免疫缺陷病概述 11
152798.2基因编辑技术在严重联合免疫缺陷病治疗中的应用 11
189038.3基因编辑技术在WAS病治疗中的应用 12
27187第9章基因编辑技术在基因治疗中的伦理与法规问题 12
54619.1基因编辑技术的伦理问题 12
269419.1.1尊重患者自主权与隐私权 12
163319.1.2遗传歧视与公平性问题 12
37819.1.3基因编辑的长期影响与风险评估 12
34789.1.4基因编辑与生命尊严 12
252999.2我国基因治疗相关法规与政策 13
284819.2.1基因治疗相关法律法规 13
250819.2.2政策支持与鼓励 13
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