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生物技术进展
生物技术进展2024年第14卷第1期1~16CurrentBiotechnologyISSN2095?2341
SpecialForumonDevelopmentand
TechnologyofBiologics
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mRNA药物的结构和临床应用
常东峰，孙召朋*
石药集团巨石生物有限责任公司，石家庄050015
摘要：mRNA凭借其有效性、安全性和易大规模生产等特点，在预防急性传染病方面显示出巨大的潜力。mRNA代表了一个新兴的精准医学领域，几种针对传染病和癌症等疗法的mRNA在体内和体外都显示出良好效果。mRNA稳定性好、免疫原性高、不受受体主要组织相容性复合体（majorhistocompatibilitycomplex,MHC）型别的限制，且mRNA理论上可实现不同目的蛋白的体内表达，这使得开发mRNA药物更具灵活性，可用于预防和治疗多种难治性或遗传性疾病。介绍了mRNA的一级结构和高级结构，综述了mRNA药物的临床应用进展，以期帮助理解mRNA的药物功能和临床应用，为mRNA药物的发展提供方向。
关键词：mRNA结构；mRNA药物；临床应用DOI：10.19586/j.2095?2341.2023.0139
中图分类号：Q522+.2,R915文献标志码：A
StructureandClinicalApplicationofmRNADrugsCHANGDongfeng，SUNZhaopeng*
CSPCMegalithBiopharmaceuticalCo.，Ltd.，Shijiazhuang050015，China
Abstract：Becauseofthecharactersofeffective，safeandeasytobeproducedonalargescale，mRNAdrugshaveshowedgreatpo?tentialonpreventingviralinfections.mRNArepresentsanemergingfieldofprecisionmedicine，severalmRNAdrugstargetedthera?piesforinfectiousdiseasesandcancerhaveshownbeneficialresultsbothinvivoandinvitro.mRNAisstable，immunogenic，andnotlimitedbythereceptorsmajorhistocompatibilitycomplex（MHC）type.Intheory，mRNAcanachieveinvivoexpressionofdif?ferenttargetproteins，whichmakesthedevelopmentofmRNAdrugsmoreflexibleandcanbeusedtopreventandtreatmanyrefrac?toryorhereditarydiseases.ThispaperintroducedtheprimarystructureandhigherstructureofmRNA，andsummarizedtheprog?ressofmRNAdrugsinclinicalapplication，whichwasexpectedtohelpunderstandthedrugfunctionofmRNA，andtheclinicalap?plication，andprovidethedirectionforthedevelopmentofmRNAdrugs.
Keywords：mRNAstructure；mRNAdrugs；clinicalapplication
遗传信息存在于细胞核内染色体的DNA中，直接决定了蛋白质的合成与表达。信使RNA（messagerRNA，mRNA）将DNA上的遗传信息传递出细胞核，在细胞质中的核糖体上将DNA遗传信息翻译合成蛋白质［1］。
mR
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