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基因治疗行业市场分析及展望

摘要

基因治疗为重大难治性疾病提供了新的治疗方案，市场前景良好。截至2022年底，全球共有45款基因治疗药物获批上市，超过3000款处于临床试验阶段药物，我国也有4款国产基因治疗产品上市。目前全球名列前三的龙头企业占据超过50%的基因治疗药物市场份额。随着我国罕见病、肿瘤患者人数逐年上升，国内基因治疗市场不断扩大，在行业发展政策的推动下，涌现出一批如药明巨诺、传奇生物、科济生物等企业，并取得了一定成绩。随着政策的逐步完善、科学研究的不断深入、治疗成本的不断降低，基因治疗有望成为一种常规、安全的治疗方法。

关键词：基因治疗;基因编辑;市场分析;罕见病

基因治疗是一种通过将外源正常基因导入到靶细胞内,来纠正或补偿由基因缺陷或基因表达异常所致的疾病,从而实现治疗疾病目的的生物医学手段[1]。据国际人类基因组组织(TheHumanGenomeOrganization,HUGO)研究表明,基因治疗可以克服传统小分子和大分子抗体药物调控蛋白质水平的局限性。经长期科研和临床实践及探索,基因治疗的基本策略主要包括两类:体内治疗和体外治疗。体内治疗是直接通过使用载体将含有修复基因导入局部和全身进行治疗。体外治疗是将患者的体细胞从体内分离,在体外进行培养并使用携带有正常基因片段的载体修复突变基因,最后通过注射的方式回输至患者体内以进行疾病治疗。体外治疗一般使用整合型载体,对诸如造血干细胞一类具有持续分裂能力的细胞进行基因插入。而体内治疗则使用非整合性载体,大多通过静脉注射等与一般药物类似的给药方法,更加便于实行。

2012年,CRISPR/Cas9[clusteredregularlyinterspacedshortpalindromicrepeats(CRISPR)/CRISPR-associated(Cas)systems,成簇规律间隔短回文重复序列]基因编辑技术问世,可以精准地改变动植物和微生物的DNA,并于2013年成功应用于人体细胞[2]。2017年随着全球陆续上市了多款嵌合抗原受体T细胞免疫治疗(chimericantigenreceptorT-cellimmunotherapy,CAR-T)产品,基因治疗进入高速发展阶段,全球基因治疗临床试验规模持续扩大。基因治疗在恶性肿瘤、感染性疾病、自身免疫性疾病、罕见病等重大难治性疾病的治疗领域表现出巨大潜力,有望成为多种疾病的主要治疗手段。因此,本文对基因治疗及其细分领域的市场规模和研发进展进行研究,并对基因治疗的应用进行展望。

1全球基因治疗行业市场情况

1.1市场情况

2015年以来全球基因治疗行业发展迅速,市场规模由2016年的5040万美元增长到2020年的20.8亿美元,预计到2025年,全球基因治疗市场规模将达到近305亿美元,如图1所示。从区域分布来看,北美地区的基因治疗市场份额最大,约占全球市场的60%,该地区研究和开发细胞和基因疗法产品的公司有600余家;排第二、三的销售市场分别是欧洲地区、亚太地区,占比约为23%和12%;拉丁美洲销售市场占全球市场为3%,其他地区占2%。由于中国和日本等国家慢性病患者较多,未来亚太地区将有可能成为主要市场。根据EvaluatePharma数据显示,2022年细胞和基因治疗市场约占全球药物销售的1%,销售额约为百亿美元,但预计至2028年复合年增长率将达到46%,2028年预计销售额约为860亿美元。

图12016—2025E年全球基因治疗市场规模

1.2专利情况

图2为全球基因行业技术来源国分布情况,从技术来源国的分布来看,美国拥有基因治疗领域专利数量约占全球专利数量的60%以上。截至2022年5月,美国共申请了157345项基因治疗领域专利,占全球基因治疗专利总申请量的62.39%,是全球基因治疗第一大技术来源国;其次是欧洲,基因治疗专利申请量为57797项,占全球总申请量的22.92%;日本排名第三,专利申请量为17210项,占总申请量的6.82%;中国排名第四,专利申请量为12704,占比5.04%。

图2全球基因行业技术来源国分布情况

1.3研发情况

全球基因治疗领域研发历程可追溯到20世纪90年代,目前主要技术有基因编辑技术、CAR-T细胞治疗、病毒载体疗法等。其中基因编辑技术按照代数划分主要包括锌指核酸酶(Zinc-fingernucleases,ZFNs)、转录激活因子样效应核酸酶(transcriptionactivator-likeeffectornucleases,TALENs)和成簇规律间隔短回文重复序列(CRISPR),以及新衍生出的基因编辑工具。

全球首款基因治疗药物Vitravene(Fomivirsen,中文名福米韦生)由IsisPh