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2021多发性骨髓瘤治疗进展(全文)

首都医科大学附属北京朝阳医院陈文明教授在2021年白血病·淋巴瘤

高峰论坛会议上分享了“多发性骨髓瘤治疗进展——2020ASH亮点”的

专题报告,汇总了大量ASH会议中有价值的研究结果。

CAR-T治疗

UNIVERSAL研究纳入了复发难治性多发性骨髓瘤(RRMM)患者,

旨在观察采取异基因BCMACAR-TALLO-715联合ALLO-647(靶

向CD52)治疗的安全性及耐受性。Ⅰ期研究结果显示没有发现明显

的GVHD发生,不良反应主要为细胞因子释放综合征(CRS),且以

1-2级为主。另外,研究还观察到CAR-T治疗剂量与疗效具有相关性。

CARTITUDE-1研究评估了BCMACAR-T细胞治疗在RRMM患者中

的安全性及疗效,2020ASH报告了其Ⅰ/Ⅱ期数据。不良反应主要集

中在血液学毒性,3-4级血小板减少、中性粒细胞减少、贫血等发生

率较高,且恢复时间较慢。1年无进展生存(PFS)率为76.6%,1年

总生存(OS)率为88.5%。

抗体药物偶联物

DREAMM-2研究是一项随机、开放、Ⅱ期临床研究,研究旨在评估抗体

药物偶联物(ADC)BelantamabMafodotin在RRMM治疗方面的表现。

结果显示,3-6线治疗患者经BelantamabMafodotin治疗的总体缓解率

(ORR)为34%,而超过7线治疗的ORR为30%。主要不良反应为角

膜损伤,血液学毒性也比较高。DREAMM-6研究探索了Belantamab

Mafodotin联合硼替佐米/地塞米松对接受过≥1线治疗的RRMM患者的

疗效,结果发现BelantamabMafodotin联合硼替佐米/地塞米松可能存

在协同治疗作用,而不良反应同样以角膜损伤为主。

双特异性抗体

AMG701是一种靶向BCMA/CD3的双特异性抗体,2020ASH会议

报告了其治疗复发难治多发性骨髓瘤疗效的Ⅰ期临床数据。ORR达

83%。主要不良反应为CRS,总体安全性可控。

BCMA和CD3双特异性抗体teclistamab治疗RRMM的总有效性为

64%,不良反应的发生与CAR-T治疗的不良反应非常相似,血液学不

良反应同样集中在中性粒细胞减少、血小板减少及贫血等方面,安全

性及耐受性可以接受。

靶向药物

APOLLO研究将Daratumumab联合泊马度胺/地塞米松治疗RRMM

与泊马度胺和地塞米松单药治疗进行了对比。结果显示,

Daratumumab联合泊马度胺/地塞米松治疗的PFS为12.4个月,而

泊马度胺/地塞米松治疗的PFS为6.9个月,总有效性接近70%。主

要不良反应为血液学毒性。

MAIA研究对比了daratumumab(D)联合来那度胺/地塞米松(Rd)

(D-Rd方案)与来那度胺和地塞米松方案(Rd方案)治疗新诊断多

发性骨髓瘤(NDMM)患者的表现,于2020ASH会议上更新了其4

年随访数据。D-Rd方案的PFS率为60%,Rd方案的PFS率仅38%,

MAIA研究最新结果提示,D-Rd方案治疗MM可长期获益。

GRIFFIN研究最新随访结果显示,d

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